塞尔帕替尼selpercatinib (Retevmo)实体瘤

2022年9月21日，美国食品药品监督管理局加速批准塞尔帕替尼(Retevmo，Eli Lilly and Company)用于患有局部晚期或转移性实体瘤的成人患者，这些患者在之前的全身治疗中或之后发生了重排转染(RET)基因融合，或者没有令人满意的替代治疗方案。

在LIBRETTO-001 (NCT03157128)中证实了疗效，这是一项多中心、开放标签、多队列试验，评估了41名患有RET融合阳性肿瘤(非小细胞肺癌和甲状腺癌除外)的患者，这些患者在既往全身治疗期间或之后出现疾病进展，或者没有令人满意的替代治疗方案。疗效评估得到了343名RET融合阳性非小细胞肺癌和甲状腺癌患者的数据支持，这些患者参加了已在产品标签中描述的同一项试验。患者接受塞尔帕替尼治疗，直到疾病进展或出现不可接受的毒性。

主要疗效指标是由盲法独立审查委员会(BIRC)确定的总体缓解率(ORR)和缓解持续时间(DOR)。在41名可评估的患者中，ORR为44% (95% CI: 28，60)，DOR为24.5个月(95% CI: 9.2，不可估计)。有反应的肿瘤类型包括胰腺癌、结肠直肠癌、唾液腺癌、不明原发癌、乳腺癌、软组织肉瘤、支气管类癌、卵巢癌、小肠癌和胆管癌。

患者的中位年龄为50岁(范围为21至85岁)。选定的人口统计数据如下:54%为女性；68%白人，24%亚裔，4.9%黑人；7%的西班牙裔/拉丁裔；95%的ECOG绩效状态为0或1；95%患有转移性疾病。37名患者(90%)之前接受了系统性治疗(中位数2[范围0-9]；32%收到3个或以上)。最常见的癌症是胰腺癌(27%)、结肠直肠癌(24%)、唾液腺癌(10%)和不明原发癌(7%)。使用NGS检测到97.6%的患者RET融合阳性，使用FISH检测到2.4%的患者RET融合阳性。患者最常见的不良反应(≥25%)是水肿、腹泻、疲劳、口干、高血压、腹痛、便秘、皮疹、恶心和头痛。

基于体重的推荐塞尔帕替尼剂量为：50公斤以下：120毫克，每日两次口服；50公斤或以上：160毫克，每日两次口服。

塞尔帕替尼是近两年刚被FDA加速批准上市，目前还没有在国内批准上市，有需要的患者可以从海外购买过着联系正规的海外医疗咨询公司。目前在海外上市的塞尔帕替尼以40mg和80mg剂量供应，规格为40mg*60粒的价格大概为7457美元，换算成人民币大概是50000元人民币左右；规格为80mg*60粒的价格大概为为150000元，根据汇率的不同价格会有所变动。据了解，塞尔帕替尼有相关仿制药上市，塞尔帕替尼的仿制药来自孟加拉珠峰制药规格为40mg*30粒的价格为4300元。仿制药的成分和原研版一样，性价比更高，患者反馈也是不错的，经济压力较大的患者可以考虑塞尔帕替尼仿制版本。