卡博替尼（Cabozantinib）肝细胞癌

2019年1月14日，美国食品药品监督管理局批准卡博替尼cabozantinib (CABOMETYX，Exelixis，Inc .)用于此前接受索拉非尼治疗的肝细胞癌(HCC)患者。

批准的依据是asteric(NCT 01908426)，这是一项随机(2:1)、双盲、安慰剂对照、多中心试验，试验对象是以前接受过索拉非尼治疗且患有Child Pugh级肝功能损害的HCC患者。患者被随机分为两组，一组(n=470)口服60 mg卡博替尼，另一组(n=237)口服安慰剂，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。

主要疗效指标是总生存期(OS)；其他结果指标包括无进展生存期(PFS)和总体缓解率(ORR ),由研究者根据RECIST 1.1进行评估。接受卡博替尼的患者中位OS为10.2个月(95% CI: 9.1，12.0)，接受安慰剂的患者中位OS为8个月(95% CI: 6.8，9.4)(HR 0.76；95% CI: 0.63，0.92；p=0.0049)。卡波扎替尼组和安慰剂组的中位PFS分别为5.2个月(4.0，5.5)和1.9个月(1.9，1.9)(HR 0.44；95% CI: 0.36，0.52；p<0.001)。cabozantinib组的ORR为4% (95% CI: 2.3，6.0)，安慰剂组为0.4% (95% CI: 0.0，2.3)。

在临床试验中，接受卡博替尼治疗的患者中≥ 25%最常见的不良反应(按频率递减顺序排列)为腹泻、疲劳、食欲下降、掌-跖红细胞感觉异常、恶心、高血压和呕吐。

建议的卡博替尼口服剂量为60 mg，每天一次，至少在进食前1小时或进食后2小时。

卡博替尼目前还没有在中国上市，有需要的患者可以考虑国外上市的版本。关于卡博替尼国外上市的有多个版本的原研药和仿制版本，原研版本价格较高，无论是哪个国家上市的价格都在35000元左右。卡博替尼的仿制版本较多，大多价格都在两三千左右患者可以根据自己的用药情况选择适合自己的仿制药品，仿制药品的效果和原研药效果差不多，性价比更高。