卡博替尼（Cabozantinib）分化型甲状腺癌

2021年9月17日，美国食品药品监督管理局批准将卡博替尼Cabozantinib(Cabometyx，Exelixis，Inc .)用于12岁及以上患有局部晚期或转移性分化型甲状腺癌(DTC)的成人和儿童患者，这些患者在之前的VEGFR靶向治疗后出现进展，并且不符合放射性碘治疗资格或对放射性碘治疗难治。

COSMIC-311是一项随机(2:1)、双盲、安慰剂对照、多中心临床试验(NCT03690388 ),用于评估在先前VEGFR靶向治疗后进展的局部晚期或转移性DTC患者的疗效，这些患者不符合放射性碘治疗的条件或对放射性碘治疗无效。患者被随机分为两组，一组口服60 mg卡博替尼，每日一次，另一组口服安慰剂，给予最佳支持治疗，直至疾病进展或出现不可耐受的毒性。

主要疗效结果指标是意向性治疗人群中的无进展生存期(PFS)和前100名随机患者中的总体缓解率(ORR ),由盲法独立放射学审查委员会根据RECIST 1.1进行评估。与安慰剂相比，CABOMETYX显著降低了疾病进展或死亡的风险(p<0.0001)。卡博替尼组的中位PFS为11.0个月(95% CI: 7.4，13.8)，而安慰剂组为1.9个月(95% CI 1.9，3.7)。cabozantinib组和安慰剂组的ORR分别为18% (95% CI: 10%，29%)和0%(95% CI:0%，11%)。

使用卡博替尼进行治疗，最常见的不良反应(≥25%)是腹泻、掌跖红细胞感觉异常(PPE)、疲劳、高血压和口腔炎。添加了血钙过少警告。

推荐的单药卡博替尼剂量为60 mg，每天一次，直到疾病进展或出现不可接受的毒性。儿童患者(12岁及以上，BSA小于1.2 m2)的卡波赞替尼推荐剂量为40 mg，每天一次，直到疾病进展或出现不可接受的毒性。

卡博替尼目前还没有在中国上市，有需要的患者可以考虑国外上市的版本。关于卡博替尼国外上市的有多个版本的原研药和仿制版本，原研版本价格较高，无论是哪个国家上市的价格都在35000元左右。卡博替尼的仿制版本较多，大多价格都在两三千左右患者可以根据自己的用药情况选择适合自己的仿制药品，仿制药品的效果和原研药效果差不多，性价比更高。