普拉替尼(Pralsetinib)治疗什么疾病

普拉替尼用于治疗成人中某种类型的非小细胞肺癌(NSCLC ),这种肺癌已经扩散到身体的其他部位。它还用于治疗成人和12岁及以上儿童的某种甲状腺癌，这种癌症正在恶化或已经扩散到身体的其他部位。普拉替尼用于治疗成人和12岁及以上儿童的某种甲状腺癌，这种癌症正在恶化或已经扩散到身体的其他部位，并且不能用放射性碘治疗。

普拉替尼，类似于之前批准的塞尔帕替尼是一种激酶抑制剂，对RET酪氨酸激酶受体(RTKs)的特异性高于其他RTK类。增强的RET(转染期间重排)癌基因表达是许多癌症的标志，包括非小细胞肺癌。尽管多激酶抑制剂，包括卡博替尼, 波纳替尼, 索拉菲尼, 舒尼替尼，以及凡德他尼已经在RET驱动的癌症中显示出功效，但是它们缺乏特异性通常与实质性毒性有关。普拉替尼(BLU-667)和塞尔帕替尼(LOXO-292)代表了用于治疗RET驱动的癌症的第一代特异性RET RTK抑制剂。虽然名为ARROW (NCT03037385)的普拉替尼 1/2期试验仍在进行中，但普拉替尼于2020年9月4日获得美国FDA的加速批准，用于治疗转移性RET-fusion阳性非小细胞肺癌。它目前由Blueprint Medicines以商标名GAVRETO销售。

目前，普拉替尼在国内上市，有需要的患者可以直接从国内医院药房进行购买。国内上市的普拉替尼是美国Catalent CTS生产的规格为100mg*120粒，价格为30000元左右一盒，遗憾的是普拉替尼目前还没有纳入我国的医保报销项目普拉替尼由于上市时间较短，可能在国内医院较难购买。据了解，普拉替尼在海外上市的原研药规格为100mg*60粒，价格为159000元一盒。