普拉替尼(Pralsetinib)效果如何

普拉替尼，以品牌名Gavreto出售，是一个药物被认可的RET突变阳性甲状腺髓样癌(MTC)和RET融合阳性分化甲状腺癌放射性碘(RAI)治疗无效的DTC。普拉替尼是一种酪氨酸激酶抑制剂。普拉替尼是一种口服用药。

在一项主要研究中，普拉替尼可有效缩小RET融合阳性非小细胞肺癌患者的肿瘤大小，这些患者之前未接受过治疗，也曾接受过以铂类为基础的化疗。在这项研究中，普拉替尼没有与任何其他治疗或安慰剂(虚拟治疗)进行比较。

使用身体扫描评估对治疗的反应，当患者没有剩余的癌症迹象时为完全反应。在以前未经治疗的患者中，约72%(75例中的54例)对普拉替尼治疗完全或部分应答。在接受以铂类为基础的化疗后接受普拉替尼治疗的患者中，约59%(136例中的80例)对普拉替尼治疗完全或部分应答。

普拉替尼最常见的副作用(可能影响超过10%的人)是贫血(红细胞水平低)、中性粒细胞减少症(中性粒细胞水平低，一种白细胞)、便秘、骨骼或肌肉疼痛、疲劳、白细胞减少症(白细胞水平低)、氨基转移酶(肝酶)数量增加和血压升高。最常见的严重副作用是肺炎(肺部感染)、肺炎(肺部炎症)和严重贫血。其他常见的副作用包括出血(出血)(超过1/10的人)和QT延长(心脏电活动的变化)(超过1/100的人)。