Zynteglo (betibeglogene autotemcel)功效与作用

Zynteglo自动细胞是一种基于造血干细胞的基因疗法，用于治疗需要定期输注红细胞的成人和儿童患者的β-地中海贫血。

糖尿病基因同源细胞产生一种修饰的β珠蛋白(βA-T87Q与α-珠蛋白结合形成功能性血红蛋白A (HbAT87Q).主机总线适配器T87Q在患者中进行测定，以评价betibeglogene autotemcel的药效学。输注糖尿病基因自体细胞后T87Q大约6个月后，水平稳步上升并稳定下来。在3期研究中，患者(n=35)在第6个月的HbA中值T87Q8.7微克/分升，在第24个月时记录了类似的水平(n=30，8.8微克/分升)。在第36个月进行测量，其中HbAT87Q水平继续保持持久表明βA-T87Q-珠蛋白基因整合入长期造血干细胞。

使用betibeglogene自体细胞与血小板植入延迟以及中性粒细胞植入失败和插入性肿瘤发生的高风险相关。可能会出现对糖尿病基因的过敏反应。5此外，由于BB305 LVV前病毒DNA的存在，用betibeglogene autotemcel治疗的患者可能在HIV聚合酶链反应(PCR)检测中呈阳性。

由于Zynteglo上市时间较短，所以目前较难买到Zynteglo，有需要的患者可以等海外医院药房可以购买到后出国购买或者联系正规的海外医疗咨询公司。