Avapritinib用于治疗系统性肥大细胞增多症的疗效和耐受性

系统性肥大细胞增多症是一种罕见的血液病，其特征是皮肤外器官中肥大细胞的克隆性增殖。这种疾病可以进一步细分为五种不同的表型:惰性全身性肥大细胞增多症(ISM)、闷烧性全身性肥大细胞增多症(SSM)、侵袭性全身性肥大细胞增多症(ASM)、伴有血液肿瘤的全身性肥大细胞增多症(SM-AHN)和肥大细胞白血病(MCL)。酪氨酸激酶抑制剂(也是有效的KIT D816V抑制剂)Avapritinib最初被批准用于治疗携带PDGFRA外显子18突变的胃肠道间质瘤(GISTs )。

后来试验人员通过实验，在I期数据和最近的II期数据证明了这种药物作为单一疗法的安全性和有效性（即使是在其他靶向治疗取得进展的患者中）。因此于2021年由食品药品监督管理局批准用于治疗晚期系统性肥大细胞增多症(AdvSM)，并于2022年由欧洲药品管理局批准用于先前系统性治疗后的AdvSM患者。

据了解，Avapritinib规格100mg30的价格在380000人民币左右，受到各种因素影响，价格可能会有所变动，患者如有需求可以咨询药纷享医学顾问，药纷享致力于帮助患者获得优质的海外医疗资源