Truseltiq(infigratinib)疗效

2021年5月28日，美国食品药品监督管理局批准加速批准infigratiib(Truseltiq，QED Therapeutics，Inc .)，这是一种激酶抑制剂，用于经FDA批准的测试检测为成纤维细胞生长因子受体2 (FGFR2)融合或其他重排的先前治疗的不可切除的局部晚期或转移性胆管癌的成人。

美国FDA还批准Foundation one CDx(Foundation Medicine，Inc .)用于选择FGFR2融合或其他重排的患者作为infigratinib治疗的辅助诊断装置。

在CBGJ398X2204 (NCT02150967)中证实了疗效，这是一项多中心开放性单组试验，招募了108名先前治疗过的、不可切除的局部晚期或转移性胆管癌患者，通过局部或中心检测确定其存在FGFR2融合或重排。患者连续21天口服infigratib 125mg，每天一次，然后停止治疗7天，28天为一个周期，直到疾病恶化或出现不可接受的毒性。

主要疗效结果指标为总体缓解率(ORR)和缓解持续时间(DoR)，根据RECIST 1.1通过盲法独立中心审查确定。ORR为23% (95% CI: 16，32)，其中1例完全缓解，24例部分缓解。中位相对危险度为5个月(95%可信区间:3.7，9.3)。在23名缓解者中，8名患者的缓解持续了6个月或更长时间。

最常见的(发生率≥ 20%)不良反应为高磷血症、肌酐升高、指甲毒性、口腔炎、干眼、疲劳、脱发、掌-跖红细胞感觉异常综合征、关节痛、味觉障碍、便秘、腹痛、口干、睫毛变化、腹泻、皮肤干燥、食欲下降、视力模糊和呕吐。严重的风险包括高磷血症和视网膜色素上皮脱落，建议在治疗期间监测这些不良反应。

建议的infigratinib剂量为125 mg，每日一次，空腹口服，连续21天，然后停止治疗7天，28天为一个周期。

Truseltiq上市时间较短，目前还没有在中国上市，有需要的患者只能出国购买或者联系正规的海外医疗咨询公司。Truseltiq在海外上市的规格为125mg*42粒，价格在24000美元左右，换算成人民币的价格为16.8万元左右，根据汇率的变化价格可能会有一定变化。