Aduhelm(aducanumab-avwa) 临床

2021年6月7日，美国食品药品监督管理局批准Aduhelm (aducanumab)用于治疗老年痴呆症，这是一种影响620万美国人的衰弱性疾病。Aduhelm通过使用加速批准途径，可用于治疗严重或危及生命疾病的药物，提供优于现有治疗方法的有意义的治疗优势。加速批准可以基于药物对替代终点的影响，该替代终点合理地可能预测对患者的临床益处，并要求批准后试验来验证药物提供预期的临床益处。

“阿尔茨海默氏病是一种毁灭性的疾病，可以对被诊断患有该病的人及其亲人的生活产生深远的影响，”FDA药物评估和研究中心主任Patrizia Cavazzoni医学博士说。“目前可用的疗法只能治疗疾病的症状；这种治疗方案是针对和影响阿尔茨海默病潜在疾病过程的第一种疗法。正如我们从与癌症的斗争中所学到的那样，加速审批途径可以更快地为患者带来治疗方法，同时刺激更多的研究和创新。”

阿尔茨海默氏症是一种不可逆的进行性大脑疾病，它会慢慢破坏记忆和思维能力，并最终破坏执行简单任务的能力。虽然阿尔茨海默病的具体原因尚不完全清楚，但它的特征是大脑中的变化——包括淀粉样斑块和神经原纤维，或tau，缠结——导致神经元及其连接的丢失。这些变化会影响一个人的记忆和思考能力。

Aduhelm是首个被批准用于阿尔茨海默氏病的治疗药物。这是自2003年以来第一个被批准用于阿尔茨海默病的新疗法，也是第一个针对该疾病基本病理生理学的疗法。

研究人员在代表3482名患者的三项独立研究中评估了阿杜海姆的疗效。这些研究包括对阿尔茨海默病患者的双盲、随机、安慰剂对照剂量范围研究。接受治疗的患者具有显著的剂量和时间依赖性淀粉样β斑块减少，而研究对照组的患者没有淀粉样β斑块减少。

这些结果支持Aduhelm的加速批准，这是基于大脑中淀粉样β斑块减少的替代终点，淀粉样β斑块是阿尔茨海默病的标志。使用正电子发射断层扫描(PET)成像对淀粉样β斑块进行量化，以估计预期受阿尔茨海默病病理广泛影响的复合脑区中淀粉样β斑块的脑水平，与预期免受这种病理影响的脑区相比。

Aduhelm的处方信息包括淀粉样蛋白相关成像异常(ARIA)的警告，淀粉样蛋白相关成像异常最常见的表现是大脑区域的暂时性肿胀，通常会随着时间的推移而消退，不会引起症状，尽管有些人可能会出现头痛、意识模糊、头晕、视力变化或恶心等症状。Aduhelm的另一个警告是过敏反应的风险，包括血管性水肿和荨麻疹。Aduhelm最常见的副作用是咏叹调、头痛、跌倒、腹泻和意识模糊/谵妄/精神状态改变/定向障碍。

Aduhelm由于上市时间较短，目前国内暂时没有办法购买到Aduhelm，有需要的患者可以从海外进行购买或者联系正规的海外医疗咨询公司。据了解，Aduhelm在海外上市的价格大概是28200美元，换算成人民币的价格大概为200000元人民币左右，根据汇率的变化价格可能会有一定的变化。