美国FDA 批准阿培利司 Alpelisib 作为 PIK3CA 相关过度生长谱选定患者的首个唯一治疗方法

美国FDA 已加速批准阿培利司 alpelisib（Vijoice，Novartis）用于治疗 2 岁及以上具有 PIK3CA 相关过度生长谱 (PROS) 严重表现且需要全身治疗的成人和儿童患者。

阿培利司是 FDA 批准的第一个治疗 PROS 的药物，PROS 是一系列以过度生长和血管异常为特征的罕见病症，每百万人中约有 14 人受到影响。根据加速批准计划的指导方针，继续批准可能取决于确认证据对临床益处的验证和描述。

PROS 管理可能会影响生活质量，并且管理起来可能具有挑战性，因为它需要多学科团队，而且之前的干预措施更侧重于患者的症状管理。

批准PROS的首次治疗为受这些罕见疾病影响的患者和家庭提供了更好的生活质量的希望，PROS条件可能会使人衰弱和致残，并可能导致日常活动中断。直到今天，患者唯一的治疗选择通常是手术或介入放射学程序。

该批准基于EPIK-P1的数据，EPIK-P1是一项图表审查研究，显示接受阿培利司治疗的患者靶病变体积减少，PROS相关症状和表现有所改善。在第24周进行的主要终点分析显示，27%的患者对治疗有确认的反应，或PROS靶病变体积的总和减少20%或更多。此外，在第24周，研究人员观察到患者疼痛，疲劳，血管畸形，肢体不对称和弥散性血管内凝血的改善。

任何级别的EPIK-P1中最常见的不良事件（AE）是腹泻，口腔炎和高血糖，最常见的3/4级AE是蜂窝织炎。