改善复发性白血病的药物治疗
作者:药纷享医学部陶铭谦
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发布时间:2023-06-19
根据白血病方面的一项研究,两种药物的组合有望治疗fms样酪氨酸激酶3(FLT3)基因突变的复发或难治性急性髓细胞白血病(AML)。BCL2抑制剂维奈托克和FLT3抑制剂吉瑞替尼的组合有可能改善疗效,并允许患者使用口服药物,而不是必须在医院进行的治疗。
根据之前发表在《新英格兰医学杂志》上的一项研究,与化疗相比,使用吉瑞替尼可以提高难治性或复发性AML患者的生存率。吉瑞替尼靶向FLT3突变。通常,采用标准化疗方法,复发或难治性AML的中位总生存期为4至7个月。
在目前的II期试验中,研究人员研究了在吉瑞替尼中添加维奈托克的疗效。研究人员每天用维奈托克和吉瑞替尼治疗复发或难治性AML患者。在61名入选患者中,其中56人患有FLT3突变,64%的突变患者曾接受过FLT3抑制剂治疗。
该研究发现,在获得改良完全缓解的FLT3-ITD参与者中,60%的人出现了分子反应,即FLT3-ITD-VAF小于或等于10,这高于单独使用吉瑞替尼。
尽管这种药物组合已被证明更有效,但它与骨髓抑制有关。试验中的大多数参与者都经历了与这种疗法相关的血细胞减少症,即低于正常血细胞计数,因此接受这些疗法的人需要经常监测他们的血细胞计数。使用维奈托克的剂量中断和修饰来减轻骨髓抑制。FTL3突变患者的改良复合完全应答(mCRc)率为75%。在批准吉瑞替尼之前,这些患者的标准护理通常需要住院一个月或更长时间,并进行强化化疗。
除了这种药物组合,这项研究为早期研究这些类型的联合药物治疗打开了大门。这种治疗方法不能治愈,但它可以让患者获得干细胞移植的治疗。根据作者的说法,像这样的治疗方法也可以在年轻人身上进行研究。
2021年1月31日,吉瑞替尼正式在中国上市,有需要的患者可以在中国的医院药房进行购买,目前国内上市的吉瑞替尼是Astellas Pharma研发的原研药,规格为40mg*42片,价格为68000元。国内价格较为昂贵,我们可以先了解一下原研药在国外的价格,原研药在欧洲上市的规格为40mg*84片,价格为210000元,原研药在香港上市的规格为40mg*42片,价格为90000元一盒,综合价格对比得知国内吉瑞替尼原研药是原研药中价格最便宜的,需要吉瑞替尼原研药的患者可以直接从国内进行购买。吉瑞替尼目前没有印度版本,仿制版本只有老挝版。老挝版仿制药是来自老挝南塔金象药厂,规格为40mg*90片,价格为5500元,仿制药和原研药的药物成分一样,性价比更高,患者反馈也是不错的。