博舒替尼（Bosutinib），一种安全的血液癌症疗法，可能对一些肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS）患者有帮助

临床前研究表明，博舒替尼可能有助于治疗 ALS。日本京都大学的一个研究小组与辉瑞和其他日本大学合作，启动了一项名为iDReAM (NCT04744532) 的 1 期临床试验，以测试该疗法对成人 ALS 的治疗效果。

该试验的主要目标是评估该疗法在该人群中的安全性，并确定在不出现不可接受的安全问题的情况下可以给予的最高剂量。这是第一项使用 Src/c-Abl 抑制剂博舒替尼治疗 ALS 患者的研究。

完成 12 周的观察期后，共有 13 人入选该研究，并接受博舒替尼治疗另外 12 周。在三个月的观察期间，所有患者的ALS 功能评定量表修订版 (ALSFRS-R)分数均下降了 1 到 3 分 ，该分数是衡量疾病严重程度和进展的指标，以分数下降为标志。

然后他们被分为四组，每组接受不同的剂量——每天 100、200、300 或 400 毫克。试验参与者在接受博舒替尼治疗期间也停止使用常规ALS 药物，包括利鲁唑。所有 13 名参与者均报告了与治疗相关的副作用。最常见的是腹泻、便秘和肝脏问题，而且大多数严重程度为轻度或中度。三个较低剂量组的 10 名受试者中除一名外，其余所有人都完成了研究（唯一的停药是由于与使用博舒替尼无关的原因）。然而，400 mg剂量组的所有三名患者均因无法忍受的副作用而提前停止了治疗。

虽然接受博舒替尼治疗的 ALS 患者出现了副作用，其结果与博舒替尼的已知情况一致，但本研究中没有观察到 ALS 患者的具体安全情况或担忧，并且 ALS 中观察到的不良事件也可以通过支持性护理或剂量来控制修改。经安全委员会审查，400 毫克剂量组的所有人都被认为经历了剂量限制性毒性，其中包括两名出现肝损伤迹象的人和一名出现严重皮疹的人。在较低剂量组中，没有观察到剂量限制性毒性。通过比较观察期和治疗期之间 ALSFRS-R 评分的变化，对三个较低剂量组的治疗效果进行了探索性分析。

在接受博舒替尼治疗的 12 周内，这 9 名患者中有 5 名的 ALSFRS-R 评分表现出稳定或缓慢下降。类似比例的人在握力测试中没有出现下降，并且有两人在肺功能测试中没有出现下降。