在比较分析中，帕纳替尼 (Ponatinib) 在 CML 三线治疗中优于博舒替尼 (Bosutinib)

由于没有比较博舒替尼和普纳替尼的头对头试验，一项匹配调整的间接比较得出结论，对于既往酪氨酸激酶抑制剂 (TKI) 治疗不耐受或病情进展的患者，普纳替尼比博舒替尼能提供更好的疾病控制。

在匹配调整间接比较（MAIC）中，发现普纳替尼在慢性期（CP）慢性粒细胞白血病（CML）患者的三线治疗中比博舒替尼提供更好的临床反应。 普纳替尼的主要细胞遗传学反应 (MCyR) 和完全细胞遗传学反应 (CCyR) 是博舒替尼反应率的两倍以上。

在美国，普纳替尼与博舒替尼获得初步批准，用于治疗对既往 TKI 治疗不耐受或病情进展的费城染色体阳性 (Ph+) CML 患者。

博舒替尼的批准基于一项 1/2 期研究的数据，该研究的对象是对伊马替尼耐药或不耐受且后续尼洛替尼或达沙替尼治疗失败的 CML 患者。普纳替尼根据 2 期 PACE 研究的数据获得了类似的批准。

由于没有比较这两种药物的头对头试验，因此不可能为 CML 患者的三线治疗选择最佳疗法。 MAIC 分析为这种比较提供了理由。 MAIC 分析使研究人员能够从博舒替尼研究的初始研究和长期随访研究中提取数据，并将其与研究人员可获得的 PACE 患者水平数据进行比较。接受普纳替尼治疗的个体患者被分配权重，使得 PACE 的加权平均基线特征与接受博舒替尼治疗的患者的基线特征完全匹配。这些权重用于提供匹配调整的响应率和响应持续时间。

使用普纳替尼达到 MCyR 的患者数量是其两倍多（69.8% vs 博舒替尼 33.0%）。 CCyR 也得到了类似的观察结果（博舒替尼为 61.2%，博舒替尼为 25.9%）。在获得 CCyR 的患者中，使用博舒替尼和普纳替尼的患者分别有 42% 和 3% 在第一年内失去了反应。4 年时，估计 54% 的博舒替尼患者和 89% 的普纳替尼患者维持了初始 CCyR。此外，4 年后仍接受普纳替尼治疗的患者数量是其他患者的两倍，分别为 48% 和博舒替尼的 24%。

该时间点的总生存期与中位无进展生存期相似（博舒替尼为 78%，普纳替尼为 83%）（博舒替尼为 76%，普纳替尼为 69%）。根据各自注册研究的初步观察结果（未经调整），接受博舒替尼治疗的患者的治疗失败（定义为死亡、疾病进展或缺乏疗效）的比例高出 4 倍多（42% vs 普纳替尼的 9%）。