45 年来首个阳性结果：洛杉矶儿童医院领导的横纹肌肉瘤随机临床试验

一项 2 期临床试验发现，将一种名为坦罗莫司的分子靶向药物与化疗相结合，有望治疗横纹肌肉瘤（儿童最常见的软组织肉瘤）。自 20 世纪 90 年代初以来，这种疾病的总体生存率或复发风险没有变化，这次试验对于寻找可能打破僵局的前进道路至关重要。

横纹肌肉瘤是一种罕见的儿童癌症，出现在身体的软组织中，例如肌肉。一小部分患者——那些在诊断时可以手术切除肿瘤的患者——有超过 90% 的治愈机会。但对于其他人来说，前景却远不确定。大约一半被认为是“中等风险”，有 60% 到 70% 的机会长期生存。大约 25% 的患者被诊断出患有已经传播的疾病；这些孩子的预后很差。此外，一旦任何患者的横纹肌肉瘤复发，长期生存率就会骤降至 20% 以下。

该临床试验的目的是看看靶向药物是否可以与化疗结合使用以改善患者的治疗效果。这是有史以来第一个针对横纹肌肉瘤的随机试验，在两个治疗组中测试靶向药物与化疗的结合。

研究人员对两种靶向药物进行了相互比较：贝伐单抗（bevacizumab）和坦罗莫司（temsirolimus），前者抑制肿瘤供血血管的生长，后者抑制横纹肌肉瘤中经常活跃的一种途径，即哺乳动物雷帕霉素靶点（mTOR）。这两种药物均已获得美国食品和药物管理局批准用于其他癌症。

这项多中心试验招募了 86 名首次复发的横纹肌肉瘤患者。大约一半接受贝伐单抗联合化疗；另一半接受坦罗莫司化疗。使用的化疗药物是长春瑞滨和环磷酰胺。

由于中期分析显示坦罗莫司组合明显优越，因此提前停止了招募。六个月后，接受贝伐珠单抗治疗的患者的无事件生存率为 54.6%，与此时仅接受化疗的预期结果相当。对于接受坦罗莫司治疗的患者，这一比例为 69.1%。

该试验的目的是确定哪种分子靶向药物值得进一步研究。由于所研究的患者已经复发，因此大多数患者在任何一种治疗中都无法长期存活。然而，儿童肿瘤学小组目前正在进行一项多中心、3 期临床试验，以研究坦罗莫司联合化疗对新诊断的中危患者的有效性。

研究人员正在试图了解在癌症对治疗最敏感的早期给予这种治疗是否会改善长期结果。