普纳替尼（Ponatinib）和伊马替尼

普纳替尼和伊马替尼都是一种称为酪氨酸激酶抑制剂 (TKI) 的靶向疗法，通过阻断 BCR-ABL 蛋白来阻止癌症生长。对于新诊断为 Ph+ ALL 的患者，目前的护理标准是 TKI 联合化疗或类固醇治疗。然而，白血病通常会对这种治疗产生耐药性，并且癌症最终会开始再次生长。这项研究的研究人员希望将普纳替尼和伊马替尼进行比较，以了解哪种药物可以为 Ph+ ALL 患者带来更好的结果。

这项研究包括 245 名新诊断为 Ph+ ALL 的参与者。他们被随机分配接受普纳替尼（164 名参与者）或伊马替尼（81 名参与者），并与所有参与者的化疗相结合。经过 20 个周期的联合治疗后，参与者单独接受普纳替尼或伊马替尼治疗，直到疾病进展或副作用恶化。该研究参与者的平均年龄为 54 岁。中位数是中点，意味着一半的参与者年龄超过 54 岁，一半的参与者年龄更小。

在研究期间，对普纳替尼参与者和伊马替尼参与者的中位监测时间分别为 20 个月和 18 个月。在前 3 个治疗周期（称为诱导期）后，研究发现普纳替尼组的缓解率高于伊马替尼组。在 ponatinib 组中，34% 的患者出现微小残留病 (MRD) 阴性完全缓解，这意味着没有疾病迹象。对于伊马替尼组中的患者，17% 的患者获得了 MRD 阴性的完全缓解。与接受伊马替尼治疗的参与者相比，接受普纳替尼治疗的参与者的死亡率、治疗无效率和疾病复发率也较低。两组的副作用发生率相似。

当研究人员开始研究数据时，78名患者仍在接受治疗，其中普纳替尼组的患者占42%，伊马替尼组的患者占12%。如果患者停止研究治疗，是因为他们接受了干细胞移植（普纳替尼组中的 31% 和伊马替尼组中的 37%）、由于副作用（两组中均为 12%）或因为治疗不起作用（普纳替尼组中有 7% 的人，伊马替尼组有 26% 的人）。

普纳替尼目前还没有在国内大陆上市，在中国香港上市的普纳替尼是Ariad Pharma生产的原研药有两种规格，一种规格是15mg* 30片，价格为23000元；另一种规格是45mg*30片，价格为40000元。据了解，孟加拉碧康制药的普纳替尼有两种规格，规格是15mg*60片的价格为3800元；规格为45mg*30片的价格为5200元。孟加拉珠峰制药的普纳替尼也有两种规格，一种规格是15mg* 30片，价格为1650元；另一种规格是45mg*30片，价格为3900元。