福斯德诺普特林

【适应症】
本品是一种环状吡喃蝶呤单磷酸酯（cPMP），适用于降低A型钼辅因子缺乏症 （MoCD） 患者的死亡风险。

【推荐剂量】
-年龄小于1岁儿童患者：

-年龄1岁及以上儿童患者：
推荐剂量为0.9mg / kg（基于实际体重），每天静脉输注一次。

【不良反应】
最常见的不良反应（>25%）：输注导管相关并发症、发热、病毒感染、肺炎、中耳炎、呕吐、咳嗽/打喷嚏、病毒性上呼吸道感染、胃肠炎、菌血症、和腹泻。

【药理作用】
A 型 MoCD 患者的 MOCS1 基因突变导致中间底物 cPMP 的 MOCS1A/B 依赖性合成。本品提供了cPMP的外源性来源的底物替代疗法，其可转化为钼蝶呤。然后将钼蝶呤转化为钼辅因子，这是钼依赖性酶的激活，包括亚硫酸盐氧化酶 （SOX），一种酶降低神经毒性亚硫酸盐的水平。

【贮藏】
-在-25°C和-10°C（-13°F和14°F）之间冷冻保存。将小瓶存放在原纸箱中以避光。
-复溶后的本品可以在室温[15°C至25°C]或冷藏[2°C至8°C]下储存长达4小时，包括输液时间。
-如果将复溶后的本品冷藏，请在给药前将其置于室温（通过手动加热3至5分钟或放置于室内约30分钟）。
-切勿加热。
-切勿再次冷冻本品。
-切勿摇晃。
-在复溶后4小时后丢弃所有未使用的溶液。

【有效期】

12个月

【使用方法】
-本品仅供静脉输注
-本品使用前复溶，且在4个小时内完成药液输注
-如果已知或推定为A型MoCD，请立即给药。如果A型MoCD未通过基因检查确认，则停药。
-输液速率为1.5 mL/分，使用带0.2微米过滤器的非DEHP输液管给药。
-药液体积低于2ml可能需要通过慢速注射器静脉推注给药。

【推荐剂量】
-年龄小于1岁儿童患者：

-年龄1岁及以上儿童患者：
推荐剂量为0.9mg / kg（基于实际体重），每天静脉输注一次。

【剂量调整】
无

【服用过量处理】
无

【漏服处理】
无

【不良反应】
最常见的不良反应（>25%）：输注导管相关并发症、发热、病毒感染、肺炎、中耳炎、呕吐、咳嗽/打喷嚏、病毒性上呼吸道感染、胃肠炎、菌血症、和腹泻。

【注意事项】
本品会使患者对阳光过度敏感。建议本品治疗的患者避免或尽量减少患者暴露于阳光和人造紫外线，并在暴露在阳光下时采取预防措施，包括穿防护服和戴太阳镜。如果发生光敏反应，立即就医并考虑皮肤病学评估。

【禁忌】
无

【特殊人群】
-怀孕：
没有关于本品用于孕妇的相关数据，用于评估药物相关的风险
-哺乳期：
无相关数据
-儿童：
本品用于治疗患有A型MoCD的儿童患者（包括新生儿）的安全性和有效性已经确立。
-老年人：
本品无65岁及以上老年人的临床试验。
-成年人：
本品用于治疗患有A型MoCD的成人患者的安全性和有效性已经确立。

【适应症】
本品是一种环状吡喃蝶呤单磷酸酯（cPMP），适用于降低A型钼辅因子缺乏症 （MoCD） 患者的死亡风险。

【药物相互作用】
无