卡西默森

【适应症】
本品是一种反义寡核苷酸，用于治疗基因突变外显子45跳跃型的杜氏肌营养不良症（DMD）患者。

【推荐剂量】
在开始本品之前，应测量患者血清胱抑素C，尿试纸值和尿蛋白与肌酐的比值。
推荐剂量为30mg/kg，每周一次，静脉输注，每次持续输注35-60分钟。

【不良反应】
最常见的不良反应（>20%）是上呼吸道感染、咳嗽、发热、头痛、关节痛和口咽痛。

【药理作用】
本品被设计为与肌营养不良蛋白前体mRNA的第45外显子结合，从而导致具有遗传突变且易于外显子45跳过的患者在mRNA加工过程中将该外显子排除在外。外显子45跳过旨在允许内部截断的产生具有遗传突变且可以外显子45跳跃的患者中的肌营养不良蛋白

【贮藏】
在2°C~8°C温度下保存。避光保存，切勿冷冻
放置在原包装盒内保存直至使用。

【有效期】

24个月

用法用量

【使用方法】
-本品仅供静脉输注，每次持续输注35-60分钟
-本品输注给药需使用有0.2毫米直列式过滤器输液管。
-本品给药前需稀释。
-本品的稀释、给药操作，详见药品说明书。

【推荐剂量】
在开始本品之前，应测量患者血清胱抑素C，尿试纸值和尿蛋白与肌酐的比值。
推荐剂量为30mg/kg，每周一次，静脉输注，每次持续输注35-60分钟。

【剂量调整】
无

【服用过量处理】
无

【漏服处理】
如果错过一剂，发现后，尽快给予漏服剂量。

【不良反应】
最常见的不良反应（>20%）是上呼吸道感染、咳嗽、发热、头痛、关节痛和口咽痛。

【注意事项】
-超敏反应：
在接受本品治疗的患者中发生超敏反应，包括血管性水肿和过敏反应发生。如果发生超敏反应，请及时治疗并考虑减慢本品输液速度，中断或停止本品输注。
-肾毒性：
根据动物数据，本品可能引起肾毒性。应监测患者的肾功能；DMD患者肾功能的测量，肌酐值可能不可靠。

【禁忌】
对本品有超敏反应者，禁用本品。

【特殊人群】
-怀孕：
没有人类或动物关于怀孕期间使用本品的相关数据。
-哺乳期：
没有关于本品在人类或动物乳汁中分泌、对产奶量的影响以及对哺乳婴儿的影响的相关数据。
-儿童：
本品适用于治疗基因突变外显子45跳跃型的杜氏肌营养不良症的患者，包括儿科患者。
-老年人：
本品没有用于老年人患者的临床经验。
-肾功能不全者：
在肾功能不全的非DMD成人中，本品的肾清除率降低，但是，由于DMD患者肌酐测量的骨骼肌质量减少，无相关的本品建议剂量调整。

【适应症】
本品是一种反义寡核苷酸，用于治疗基因突变外显子45跳跃型的杜氏肌营养不良症（DMD）患者。

【药物相互作用】
无