埃特拉纳科基因疗法

【适应症】
本品是一种基于腺病毒载体的基因疗法，用于治疗成人B型血友病，这些患者：
-目前使用因子 IX 预防治疗，或
-当前或历史上有危及生命的出血，或
-有反复的、严重的自发性出血事件

【推荐剂量】
推荐剂量为2x10¹³gc/kg，根据患者实际体重计算剂量（见下表）；静脉输注给药，一次性给药。

【不良反应】
最常见的不良反应（发生率≥5%）是 ALT升高、头痛、血液肌酸激酶升高、流感样症状、输液相关反应、疲劳、不适和AST升高。

【药理作用】
本品是一种基于腺相关病毒血清型5（AAV5） 的基因疗法，旨在传递编码人类凝血因子IX的Padua变体（hFIX-Padua）的基因拷贝。单次静脉输注本品导致B型血友病患者的细胞转导和循环因子IX活性增加。

【贮藏】
 -在2°C - 8°C温度下冷藏运输和存放。
-本品需在原包装内密封保存直至使用。
-避光保存，直至稀释和给药。
-切勿冷冻。
-稀释后的药液需在15°C -25°C温度下且避光保存在输液袋中。
-稀释后的药液需在24小时内完成给药。

【有效期】

24个月

用法用量

【使用方法】
-本品单次静脉内输注给药，并且只能给药一次
-本品需要用0.9%生理盐水稀释后使用
-本品输注速度为500ml/小时（8ml/分钟）
-本品的稀释制备和给药方法，详见药品说明书。

【推荐剂量】
推荐剂量为2x10¹³gc/kg，根据患者实际体重计算剂量（见下表）；静脉输注给药，一次性给药。

【剂量调整】
无

【服用过量处理】
无

【漏服处理】
无

【不良反应】
最常见的不良反应（发生率≥5%）是 ALT升高、头痛、血液肌酸激酶升高、流感样症状、输液相关反应、疲劳、不适和AST升高。

【注意事项】
-输液反应：
在给药期间和输注结束后至少3小时内进行监测。如果患者出现输液反应症状，减慢或中断给药。一旦输液反应解决后，重新开始给药，需要降低输液速度
-肝毒性：
本品给药后，每周密切监测一次转氨酶水平，持续 3个月，可减轻潜在肝毒性的风险。继续
监测所有出现肝酶升高患者的转氨酶，直到肝酶恢复到基线。对于肝酶升高的患者，可以考虑使用皮质类固醇治疗。
-肝细胞致癌性：
本品给药后，对于具有预先存在的危险因素（例如，肝硬化、晚期肝纤维化、乙型或丙型肝炎、非酒精性脂肪性肝病 (NAFLD)、长期饮酒、非酒精性脂肪性肝炎 (NASH) 和高龄）的患者，需定期（例如每年）进行肝脏超声和甲胎蛋白检测。
-监测实验室结果：
监测因子IX活性和因子IX抑制剂

【禁忌】
无

【特殊人群】
-妊娠：
本品不适用孕妇。
-哺乳期：
本品不适用于哺乳期患者。
-育龄男性和女性患者：
尚未进行临床研究来评估本品对人类生育能力的影响。
-儿童用药：
本品在儿科患者中的安全性和有效性尚未确定。
-老年用药：
无需剂量调整。
-肝损伤患者：
无需剂量调整。本品尚未研究晚期肝损伤(包括肝硬化、晚期肝纤维化或未控制的乙型和丙型肝炎)受试者的安全性和疗效。
-肾损伤患者：
轻度和中度肾功能损伤患者，无需剂量调整。尚未对严重肾功能损害和终末期肾病受试者的安全性和疗效进行研究。

【适应症】
本品是一种基于腺病毒载体的基因疗法，用于治疗成人B型血友病，这些患者：
-目前使用因子 IX 预防治疗，或
-当前或历史上有危及生命的出血，或
-有反复的、严重的自发性出血事件

【药物相互作用】
无