贝蒂格洛根

【适应症】
本品是一种基于自体造血干细胞的基因疗法，适用于治疗需要定期输血（RBC）的β地中海贫血成人和儿童患者。

【推荐剂量】
本品的剂量基于患者每公斤体重的输液袋中CD34+ 细胞的数量。
最小推荐剂量为 5.0 × 10⁶CD34+ 细胞/公斤。

【不良反应】
-最常见的不良反应（发生率≥20%）：
粘膜炎、发热性中性粒细胞减少、呕吐、发热（发烧）、脱发（脱发）、鼻衄（鼻出血）、腹痛、肌肉骨骼疼痛、咳嗽、头痛、腹泻、皮疹、便秘、恶心、食欲下降、色素沉着障碍和瘙痒（瘙痒）。
-最常见的3级或4级实验室结果异常（> 50%）：
中性粒细胞减少症、血小板减少症、白细胞减少症、贫血和淋巴细胞减少症。

【药理作用】
本品通过转导具有 BB305 LVV 的自体 CD34+ 细胞，将修饰的 β-珠蛋白基因的功能拷贝添加到患者的造血干细胞 （HSC） 中。本品 输注后，转导CD34+ HSCs移植到骨髓中并分化产生含有生物活性的红细胞βA-T87Q-珠蛋白（一种修饰的β-珠蛋白），将与α-珠蛋白结合产生功能性成人Hb含有βA-T87Q-珠蛋白（HbAT87Q）。βA-T87Q-珠蛋白可以相对于其他珠蛋白种类进行定量外周血采用高效液相色谱法。βA-T87Q-珠蛋白表达旨在纠正β地中海贫血患者红系细胞中的β/α-珠蛋白失衡，并有可能将功能性成人 HbA 和总 Hb 提高到正常水平，并消除对常规输血的依赖（pRBC ）。

【贮藏】
-将本品输液袋放在金属盒中，并储存在≤ -140°C （ -220°F）液氮中的，直到准备解冻和给药。
-本品输注前需要解冻。
-不要照射本品，因为这可能导致失活。

【有效期】

12个月

用法用量

【使用方法】
-本品仅供自体使用。仅供静脉使用。
-建议预防肝静脉闭塞性疾病 （VOD）。应考虑癫痫发作的预防
-请勿对 本品进行采样、更改或辐照。
-不要使用内置血液过滤器或输液泵。
-每个输液袋需静脉输液给药且在30分钟内完成给药。

【推荐剂量】
无

【剂量调整】
无

【服用过量处理】
无

【漏服处理】
无

【不良反应】
-最常见的不良反应（发生率≥20%）：
粘膜炎、发热性中性粒细胞减少、呕吐、发热（发烧）、脱发（脱发）、鼻衄（鼻出血）、腹痛、肌肉骨骼疼痛、咳嗽、头痛、腹泻、皮疹、便秘、恶心、食欲下降、色素沉着障碍和瘙痒（瘙痒）。
-最常见的3级或4级实验室结果异常（> 50%）：
中性粒细胞减少症、血小板减少症、白细胞减少症、贫血和淋巴细胞减少症。

【注意事项】
-延迟血小板植入：
监测患者血小板计数，直到血小板实现植入和恢复。应监测患者血小板减少症和出血。
-中性粒细胞植入失败的风险：
本品输注后，应监测患者中性粒细胞绝对值计数 （ANC）。如果没有发生中性粒细胞植入，需要输注救援细胞。
-插入性肿瘤发生的风险：
输注本品后，至少每年监测一次患者血液系统恶性肿瘤情况，且持续至少15年。
-超敏反应：
监测患者输液超敏反应。

【禁忌】
无

【特殊人群】
-妊娠：
目前尚无关于孕妇使用本品的数据。
-哺乳期：
没有关于母乳中存在本品、对母乳喂养的婴儿影响以及对产奶量的影响的信息。
-儿童用药：
本品治疗需要定期输血的β-地中海贫血的儿童患者的安全性和有效性已经确立。
-老年患者：
本品尚未在 65 >的患者中进行研究。
-HIV患者：
本品尚未在 HIV-1、HIV-2、HTLV-1 或 HTLV-2 患者中进行研究。本品治疗前，患者的HIV血清筛查应为阴性。
-肾功能不全患者：
本品尚未在肾功能不全患者中进行研究。
-肝功能损害患者：
本品尚未在肝功能损害患者中进行研究。

【适应症】
本品是一种基于自体造血干细胞的基因疗法，适用于治疗需要定期输血（RBC）的β地中海贫血成人和儿童患者。

【药物相互作用】
-抗逆转录病毒药物和羟基脲：
在本品动员前一个月，或预期的药物清除的持续时间内，以及直到所有单采周期已完成，不要服用抗逆转录病毒药物或羟基脲。
-铁螯合：
在开始清髓性调节前 7 天，停用铁螯合剂。本品输注后 6 个月内，避免使用骨髓抑制性铁螯合剂。