阿伐替尼/泰吉华是一款口服小分子靶向药，归类为酪氨酸激酶抑制剂（TKI）。它的作用原理是抑制 KIT、PDGFRA 等激酶的异常激活，阻断肿瘤细胞与异常肥大细胞增殖的信号通路，以此抑制病灶进展。和传统化疗不一样，阿伐替尼靶向性更强，对于携带特定 PDGFRA 突变的胃肠道间质瘤，是十分关键的治疗选择。
阿伐替尼的适用人群有明确限定，参考美国 FDA 药品说明，主要用于三类成人病症。第一类是不可切除或转移性胃肠道间质瘤，要求检出 PDGFRA 外显子 18 突变，含 D842V 突变，使用前必须完成基因检测，确认匹配靶点。第二类为晚期系统性肥大细胞增多症，涵盖侵袭性系统性肥大细胞增多症、合并血液肿瘤的系统性肥大细胞增多症以及肥大细胞白血病。第三类是惰性系统性肥大细胞增多症，用于改善相关病症表现。有一项重要限制：晚期、惰性系统性肥大细胞增多症患者，血小板计数低于 50×10⁹/L 时，不建议使用本品。
该药的推荐剂量按病种区分。胃肠道间质瘤为 300mg 每日一次；晚期系统性肥大细胞增多症为 200mg 每日一次；惰性系统性肥大细胞增多症剂量较低，25mg 每日一次。服药需要固定时间、空腹服用，和进餐间隔至少餐前 1 小时或餐后 2 小时。胃肠道间质瘤、晚期系统性肥大细胞增多症患者，一般持续用药，直到病情进展或者出现难以耐受的不良反应。
