Nadofaragene firadenovec-vncg（Adstiladrin）效果

2022 年 12 月 16 日，美国FDA 批准 nadofaragene firadenovec-vncg（商品名 Adstiladrin）用于患有高危卡介苗无反应性非肌层浸润性膀胱癌（伴有或不伴有乳头状肿瘤的原位癌）的成人患者。

Nadofaragene firadenovec-vncg是一种基于非复制腺病毒载体的基因疗法，含有干扰素 alfa-2b 基因。载体进入膀胱壁细胞，释放活性基因。细胞的内部基因/DNA 机器“拾取”该基因并翻译其 DNA 序列，导致细胞分泌大量干扰素 alfa-2b 蛋白，这是一种人体用来对抗癌症的天然蛋白质。这种新颖的基因治疗方法将患者自身的膀胱壁细胞转化为干扰素微工厂，增强人体对癌症的自然防御能力。

研究 CS-003 评估了疗效，这是一项多中心、单臂试验，招募了 157 名高危非肌层浸润性膀胱癌患者，其中 98 名患有卡介苗无反应性原位癌，可评估反应情况。患者每三个月至 12 个月接受一次 nadofaragene firadenovec-vncg 75 mL 膀胱内滴注（3 x 10 11病毒颗粒/mL），出现不可接受的毒性，或复发性高级别非肌浸润性膀胱癌。没有高度复发的患者可以继续每三个月接受 nadofaragene firadenovec-vncg 治疗。

主要疗效结果指标是任何时间的完全缓解和缓解持续时间。完全缓解被定义为膀胱镜检查阴性，并适用经尿道膀胱肿瘤切除术以及活检和尿细胞学检查。对 12 个月时保持完全缓解的患者进行了五个部位的随机膀胱活检。完全缓解率为 51%，中位缓解持续时间为 9.7 个月，46% 的缓解患者在至少一年内保持完全缓解。

Nadofaragene firadenovec-vncg最常见的不良事件（发生率为 10% 或更高），包括实验室异常（大于 15%），包括血糖升高、滴注部位分泌物、甘油三酯升高、疲劳、膀胱痉挛、排尿急迫、肌酐升高、血尿、磷酸盐减少、寒战、排尿困难和发热。

Nadofaragene firadenovec-vncg暂时没有在国内上市 ，由于Nadofaragene firadenovec-vncg在海外上市时间较短目前还没有相关价格，如果您有Nadofaragene firadenovec-vncg方面的问题，请咨询药纷享医学顾问进行了解。