Nadofaragene firadenovec-vncg（Adstiladrin）临床试验

卡介苗是治疗高危非肌层浸润性膀胱癌最有效的疗法。Nadofaragene firadenovec-vncg（Adstiladrin）是一种复制缺陷型重组腺病毒，可将人干扰素 alfa-2b cDNA 递送至膀胱上皮，是治疗 BCG 无反应非肌层浸润性膀胱癌的新型膀胱内疗法。我们的目的是评估其对卡介苗无反应的非肌层浸润性膀胱癌患者的疗效。

在美国 33 个中心进行的这项 3 期、多中心、开放标签、重复剂量研究中，招募了 18 岁或以上、患有 BCG 无反应的非肌层浸润性膀胱癌的患者东部肿瘤合作组状态为 2 或更低。如果患者患有上尿路疾病、前列腺尿道内尿路上皮癌、淋巴血管侵犯、微乳头病或肾积水，则被排除在外。符合条件的患者接受单次膀胱内注射 75 mL 剂量的 Nadofaragene firadenovec-vncg（3 × 10 11每毫升病毒颗粒）。在没有高度复发的情况下，在第 3、6 和 9 个月重复给药。主要终点是原位癌患者（有或没有高级别 Ta 或 T1 肿瘤）在任何时间的完全缓解。零假设指定该队列中的完全缓解率低于 27%。对符合方案的人群进行了疗效分析，仅包括严格符合 BCG 无反应定义的患者。对所有接受至少一剂治疗的患者进行安全性分析。

2016年9月19日至2019年5月24日期间，对198名患者进行了资格评估。41 名患者被排除，157 名患者入组并接受了至少一剂研究药物。六名患者不符合卡介苗无反应的非肌层浸润性膀胱癌的定义，因此被排除在疗效分析之外；其余 151 名患者纳入符合方案的疗效分析。 103 名原位癌患者（有或没有高级别 Ta 或 T1 肿瘤）中，有 55 名 (53·4%) 在首次给药后 3 个月内达到完全缓解，并且该缓解在 25 名患者中得以维持 (45·5%) ）的 55 名患者在 12 个月时。尿急是最常见的 3-4 级研究药物相关不良事件（157 名患者中有两名 [1%]，均为 3 级），并且没有与治疗相关的死亡。

对于卡介苗无反应的非肌层浸润性膀胱癌患者，膀胱内注射Nadofaragene firadenovec-vncg是有效的，具有良好的获益风险比，这代表了治疗上具有挑战性的疾病状态的一种新的治疗选择。

Nadofaragene firadenovec-vncg暂时没有在国内上市 ，由于Nadofaragene firadenovec-vncg在海外上市时间较短目前还没有相关价格，如果您有Nadofaragene firadenovec-vncg方面的问题，请咨询药纷享医学顾问进行了解。