美国FDA 批准利特昔替尼（Ritlecitinib）用于 12 岁及以上人群治疗斑秃

2023年6月23日，美国食品和药物管理局 (FDA) 批准利特昔替尼（Ritlecitinib）用于治疗 12 岁及以上人群的严重斑秃。不建议利特昔替尼与其他JAK抑制剂、生物免疫调节剂、环孢菌素或其他强效免疫抑制剂联合使用。

利特昔替尼每日服用一次，是酪氨酸激酶 TEC 家族和 Janus 激酶 3 (JAK3) 的双重抑制剂。根据辉瑞公司宣布批准的声明，利特昔替尼的推荐剂量为 50 毫克，每天一次，将以 Litfulo 的商品名上市。

这是继去年 6 月批准用于治疗成人斑秃的巴瑞替尼(Olumiant) 后，第二个被批准用于治疗斑秃 (AA) 的 JAK 抑制剂。 利特昔替尼是第一个被批准用于 12 岁及以上 AA 儿童的 JAK 抑制剂。  

欧洲药品管理局（EMA）也已接受利特昔替尼在同一人群中的营销授权申请，预计将于今年第四季度做出决定。

基于 ALLEGRO 试验的批准

批准基于之前公布的试验结果，包括在 718 名 12 岁及以上斑秃患者中进行的利特昔替尼 2b/3 期 ALLEGRO 研究，通过脱发严重程度工具测量，头皮脱发增加 50% （ SALT），包括全秃（头皮完全脱发）和普秃（头皮、面部和体毛完全脱发）的患者。

试验中的患者正在经历持续 6 个月至 10 年的斑秃发作。他们被随机分配接受每日一次 30 mg 或 50 mg 的 利特昔替尼（有或没有 1 个月每日一次 200 mg利特昔替尼初始治疗）、10 mg利特昔替尼或安慰剂。

从统计上看，与安慰剂相比，利特昔替尼接受 30 mg 和 50 mg 利特昔替尼（无论有或没有负荷剂量）治疗的患者中，头皮毛发覆盖率达到 80% 或以上的比例显着较高（通过治疗 6 个月后 SALT 评分为 20 或更低来衡量）。治疗 6 个月后，服用 50 毫克剂量的患者中，23% 的 SALT 评分达到 20 或更低，而服用安慰剂的患者中这一比例为 2%。

根据该公司发布的信息，利特昔替尼在 12-17 岁和成人之间的疗效和安全性是一致的，研究中报告的最常见不良事件是头痛（10.8%），在接受利特昔替尼治疗的患者中，至少有 4% 的患者出现头痛（10.8% ） 、腹泻（10%）、痤疮（6.2%）、皮疹（5.4%）和荨麻疹（4.6%）。

利特昔替尼需要注意的有包含有关严重感染、死亡、恶性肿瘤、主要不良心血管事件和血栓形成风险的黑框警告，其他 JAK 抑制剂的标签中也包含此类警告。

利特昔替尼对其他疾病的评估：

除了斑秃之外，利特昔替尼在治疗类风湿性关节炎方面也显示出有效性和可接受的安全性，并且正在评估其治疗白癜风、克罗恩病和溃疡性结肠炎的效果。

斑秃影响着美国约 680 万人，全球约 1.47 亿人。利特昔替尼是美国FDA 批准的第二种斑秃治疗方法，是第一种批准用于青少年的治疗方法。

利特昔替尼是2023年6月刚刚被美国FDA批准上市的药物，海外上市的一个月的费用需要4083美元（约合人民币2.9万元）。目前利特昔替尼在国内刚刚批准上市，但上市时间较短较难直接购买到利特昔替尼，国内价格暂时尚不清楚。患者如果有利特昔单抗方面的问题，请咨询药纷享医学顾问进行了解。