Pombiliti + Opfolda用于治疗庞贝病为患者开辟了一条全新道路！

2023年9月28日肌肉萎缩症协会庆祝美国美国食品药品监督管理局(FDA)批准Pombiliti(cipaglucosidase alfa-atga)+opfolda(miglustat)65mg胶囊用于患有迟发性庞贝病的成人(LOPD)。这种双组分疗法适用于体重≥40 kg的成人，他们目前的酶替代疗法(ERT)没有改善，这是第一种也是唯一一种适用于患有LOPD的成年精英的双组分疗法。

ombiliti+opfolda是一种新型双组分疗法，由长期酶替代疗法(ERT)cipaglucosidase alfa-atga和口服酶稳定剂miglustat组成。Pombiliti是一种独特的重组人酸性α-葡萄糖苷酶(rhGAA ),具有优化的碳水化合物结构，旨在增强肌肉细胞的摄取。一旦进入细胞，Pombiliti可以被加工成最活跃和最成熟的形式，以分解糖原，而Opfolda有助于稳定酶，并将血液中酶活性的损失降至最低。在临床研究中，Pombiliti+opfolda与肌肉骨骼和呼吸指标的改善有关，是首个获得批准的庞贝病研究治疗药物。

FDA的批准是基于全球的临床数据第三阶段关键研究(PROPEL)，这是LOPD唯一一项随机对照试验，除了未经酶替代疗法治疗的患者外，还纳入了高需求未满足人群中以前接受过酶替代疗法(ERT)治疗的患者。一项为期52周的双盲研究旨在评估Pombiliti+opfolda与目前的护理标准alglucosidase alfa(已获批准)相比的疗效、安全性和耐受性ERT在美国以Lumizyme的名称销售，在其他地方以Myozyme的名称销售。PROPEL的发现显示Pombiliti+opfolda在Pompe病的关键领域，即肌肉力量、肺和运动功能、患者报告的结果和生物标志物方面有显著改善。来自PROPEL的同行评审结果显示，Pombiliti + Opfolda治疗提供了超过标准护理的临床上有意义的改善，包括有ERT经验的患者。