Pombiliti与Opfolda联合用药的最新临床疗效，点击快速了解！

一个1/2期临床试验，叫做ATB200-02 (NCT02675465)招募了29名18到75岁的成年庞贝患者。在参与者中，23人能够行走，6人不能行走，所有人之前都进行过ERT。

该研究的第一阶段在六周内测试了增加剂量的环糖苷酶α，而第二阶段在12周内测试了两种剂量的miglustat，即大约三个月。这些研究部分的结果表明，最有效的给药方案是每两周给药20 mg/kg环糖苷酶α和260 mg米格鲁司他。这些是试验第三阶段选择的剂量。

来自以下参与者的数据接受长达三年的治疗显示Pombiliti + Opfolda可以改善参与者在六分钟内可以行走的距离，无论患者之前是否进行过ERT。通过用力肺活量(FVC)衡量的肺功能(完全吸入后可以用力吹入的空气总量)对于之前进行过酶替代的患者来说是稳定的，对于首次接受治疗的患者来说通常会有所改善。在后来的分析中，发现这些收益通常保持长达四年.

第三阶段推进试验

这推进试验(NCT03729362)比较了Pombiliti + Opfolda的安全性和有效性发光酶(alglucosidase alfa)，这是第一个被批准用于庞贝病的ERT。该研究招募了全球62个临床点的123名成人。大约四分之三的参与者在研究之前已经使用过Lumizyme。

在该试验中，参与者被随机分配接受Pombiliti + Opfolda或Lumizyme治疗约一年。共有119名参与者完成了该研究的初始部分，然后选择参加开放标签扩展，其中所有人都接受Pombiliti + Opfolda治疗。

结果显示Pombiliti + Opfolda胜过Lumizyme如果增加距离，参与者可以在六分钟内走完。然而，这种差异仅在先前进行过酶替代治疗的患者亚组中有统计学意义。服用Pombiliti + Opfolda一年后，这些患者平均多走了16.9米(约55英尺)。

在整个组中，Pombiliti + Opfolda组患者一年内FVC的下降显著低于Lumizyme组(0.9%比4%)，这一差异也见于PROPEL前接受ERT治疗的亚组。其他指标，包括力量、协调性和灵活性的测试，以及肌肉损伤和糖原清除的生物标志物，通常都倾向于Pombiliti + Opfolda，尽管并非所有差异都达到了统计学意义。

Pombiliti + Opfolda和Lumizyme在PROPEL中表现出相似的安全性，每四名接受任一治疗的参与者中约有一名出现输注相关反应。Lumizyme的一名参与者(总共40名)停止了试验，Pombiliti + Opfolda的五名患者(总共85名)也停止了试验，其中一名患者报告了与联合治疗有关的严重副作用，即过敏反应。

开放标签延伸研究的结果显示，经过两年的治疗使用Pombiliti + Opfolda，参与者普遍保持了行走能力的改善，并稳定了呼吸功能。他们也看到了生物标记水平的降低。

具体来说，在之前接受ERT治疗的患者中，在Pombiliti + Opfolda治疗一年后以及停用Lumizyme后，行走能力和FVC稳定。在之前没有接受过ERT的参与者中也发现了类似的趋势。到那时为止，没有新的安全性问题的报告。