帕比司他 Panobinostat（Farydak）治疗效果

帕比司他 Panobinostat（Farydak）是一种有效的口服脱乙酰酶抑制剂，通过表观遗传机制改变基因表达并抑制蛋白质降解。帕比司他帕比司他 (Farydak)由2015年2月23日被美国FDA批准上市。2015年8月28日起在欧盟获得授权。帕比司他与硼替佐米和地塞米松联合用于接受≥2个既往方案(包括硼替佐米和一种免疫调节药物)的多发性骨髓瘤患者。

在一项单组、开放性、多中心II期研究中，对帕比司他单药治疗的安全性和疗效进行了进一步研究，该研究纳入了38名患有症状性多发性骨髓瘤的成年患者，这些患者之前接受了≥2个疗程的治疗(中位数为5 ),并且其疾病对其最近的疗程无效。帕比司他的给药剂量为20 mg，每周三次，直到疾病进展、不耐受或撤销同意。帕比司他单药治疗的活性中等，1名患者获得部分缓解，1名患者获得最小缓解，9名患者获得稳定的疾病。常见的3/4级AE包括中性粒细胞减少症(32%)、血小板减少症(26%)和贫血(18%)。1名患者出现单次帕比司他校正QT间期延长> 480 ms，2名患者出现单次QTcF较基线增加> 60 ms。

帕比司他目前没有在中国上市，全球流通种类只有瑞士诺华原研药一版，规格为20mg*6粒，价格为46200元，价格比较昂贵，希望不久后帕比司他可以在中国上市，并且纳入我国的医保项目。