拉罗替尼用于治疗什么疾病？

拉罗替尼是由德国拜耳公司研发的，以品牌名Vitrakvi出售。具有NTRK基因融合的肿瘤会产生一种异常蛋白（TRK融合蛋白），导致癌细胞不受控制地生长。拉罗替尼中的活性物质larotrectinib可阻断这种蛋白质的作用，防止癌细胞过度生长，从而减缓癌症的恶化。因此2018年11月26日美国食品和药物管理局(FDA)批准了拉罗替尼用于治疗含有NTRK融合蛋白的实体瘤。

在三项临床试验中研究了拉罗替尼的疗效，这些临床试验包括55名患有实体瘤的儿童和成人患者，这些患者具有经鉴定的NTRK基因融合，没有耐药性突变，并且是转移性的或手术切除可能导致严重发病率。这些患者没有令人满意的替代疗法，或者在治疗后出现癌症进展。拉罗替尼对不同类型的实体瘤的总有效率为75%。这些反应是持久的，在分析结果时，73%的反应持续了至少六个月，39%的反应持续了一年或更长时间。对拉罗替尼有反应的NTRK融合的肿瘤类型的例子包括软组织肉瘤、唾液腺癌、婴儿纤维肉瘤、甲状腺癌和肺癌。FDA授予了拉罗替尼优先审查和突破性治疗的称号。拉罗替尼还获得了孤儿药称号，该称号为协助和鼓励罕见疾病药物的开发提供了激励措施。据了解，拉罗替尼不仅有原研药还有仿制药，患者可以根据自身经济情况自行选择。