FDA批准达拉菲尼（Dabrafenib）加曲马替尼和液体制剂治疗BRAF V600E低级别神经胶质瘤

FDA最近批准了达拉菲尼（Dabrafenib）加曲马替尼用于治疗具有BRAF V600E突变的低度神经胶质瘤(LGG ),该突变需要在1岁及以上的儿科患者中进行系统性治疗。FDA还批准了达拉菲尼加曲马替尼用于液体剂型，简化了批准适应症的给药过程。这是第一次BRAF/甲乙酮抑制剂被开发成适合1岁儿童的配方。这些批准使达拉菲尼加曲马替尼成为第一个也是唯一一个被批准用于治疗BRAF V600E LGG儿童患者的联合靶向治疗。

通过阻断与各种癌症生长有关的BRAF和MEK激酶相关的信号，达拉菲尼加曲马替尼可以帮助减缓肿瘤生长，在超过20个正在进行和已完成的试验中，对超过6000名BRAF阳性患者进行了达拉菲尼加曲马替尼的研究，并为全球超过200000名患者开出了处方。

该批准是基于2期和3期蝌蚪试验(NCT02684058),该试验的总体缓解率(ORR)为47 %,中位无进展生存期(mPFS)为20.1个月,相比之下，达拉菲尼加曲马替尼化疗组的ORR为11 %, mPFS为7.4个月。在其研究中观察到的达拉菲尼加曲马替尼的安全性与其他已批准适应症的已知安全性一致。最常见的不良反应(≥15%)包括发热(68%)、皮疹(51%)、头痛(47%)、呕吐(34%)、肌肉骨骼疼痛(34%)、疲劳(33%)、腹泻(29%)、皮肤干燥(26%)、恶心(25%)、出血(25%)、腹痛(25%)、痤疮样皮炎(22%)、头晕(15%)、上呼吸道感染(15%)和体重增加(15%)。

达拉菲尼目前已经在国内上市，并且进入医保行列，由于上市时间较短，可能仅限于BRAF V600突变阳性的不可切除或转移性黑色素瘤及其术后辅助治疗的患者，规格75mg*120粒的价格在1万1人民币左右。达拉菲尼在海外上市的原研药，规格75mg*120粒的价格在1万人民币左右（受汇率影响价格可能会发生波动）。也有其他国家生产的达拉菲尼仿制药，国外的仿制药与原研药和国内的原研药药物成分基本一致，老挝药厂生产的规格75mg*120粒的价格在4千7人民币左右（受汇率影响价格可能会发生波动）。