劳拉替尼（Lorlatinib）治疗显示ALK驱动的神经母细胞瘤的强大潜力

在一项I期试验中，劳拉替尼（Lorlatinib）已被证明在治疗高危神经母细胞瘤方面是安全有效的，这些结果导致了欧洲III期儿科临床试验的重大修改。在I期神经母细胞瘤治疗新方法(NANT)试验中，研究人员发现，对于复发/难治性间变性淋巴瘤激酶(ALK)驱动的神经母细胞瘤患者，单独或联合化疗给予洛替尼是安全和可耐受的。

肿瘤治疗显示了具有三种神经母细胞瘤特异性热点ALK突变的所有年龄患者的临床活性，这些包括以前接受过其他ALK抑制剂的患者。NANT试验的结果显示，大约30%的18岁以下患者对这种药物有反应。大约67%的18岁以上的病人有反应，18岁以下的患者联合化疗有更好的反应，数据显示63%的患者对联合治疗有反应。这项试验在高度耐药、复发的儿童癌症人群中观察到了深刻的临床反应，这使可以为新诊断的ALK突变或扩增神经母细胞瘤患者提供劳拉替尼的一线治疗。

研究人员指出，与老年患者相比，仅接受劳拉替尼治疗的年轻患者，特别是那些MYCN癌基因扩增的患者，反应较少。一种可能性与肿瘤内部的异质性有关。这表明对于MYCN突变的患者，单独使用劳拉替尼是不够的。然而，当与化疗结合使用时，它有希望治疗此突变的患者。

劳拉替尼已经在国内上市并且纳入医保范围，其价格在2万5左右，经济较为困难的家庭购买药物可能会增加压力，土耳其版的原研药价格在7千-1万人民币左右（受汇率影响价格可能会发生波动）。在海外也有出售价格较为便宜的仿制药，国外的仿制药与原研药药物成分基本一致，老挝药厂生产的仿制药价格在1千-4千人民币左右（受汇率影响价格可能会发生波动）。