吉瑞替尼显示RFS在MRD+FLT 3-突变AML移植后治疗中作为维持治疗的益处

吉瑞替尼Gilteritinib (Xospata)可降低48%的FLT3with根据BMT-CTN 1506/MORPHO试验(NCT02997202)的3期研究结果，造血干细胞移植(HCT)后突变型急性髓细胞白血病(AML)和可检测的微小残留病(MRD)与未检测到MRD的患者相比。

在2023年EHA大会上发表的研究结果显示，吉瑞替尼的风险比为0.515(95%可信区间为0.316-0.838；P= .0065)。吉瑞替尼组和安慰剂组的2年RFS率分别为72.4%和57.4%。然而，当在整个研究人群中评估RFS时，与安慰剂相比，吉瑞替尼导致复发风险降低约32%(HR，0.679；95% CI，0.459-1.005；P= .0518)，未发现有统计学意义，未达到研究的主要终点。吉瑞替尼组的2年RFS率为77.2%，安慰剂组为69.9%。数据显示，在MRD阴性疾病患者中，吉替尼的RFS获益较低(P = .5750)。

患有急性髓细胞白血病的患者FLT3-ITD突变通常具有高复发风险，以及经历同种异体造血细胞移植。此外，移植前可检测到的MRD对移植后的结果有很高的预测性。虽然索拉非尼(Nexavar)经常作为移植后维持治疗使用，但它是一种适应症外的选择，并且耐受性差。