普纳替尼（Ponatinib）对新诊断 Ph+ ALL 的疗效

普纳替尼ponatinib (Iclusig) 联合降低强度化疗与伊马替尼 (imatinib) 的 3 期 PhALLCON 试验 (NCT03589326) 的疗效数据。格列卫）联合降低强度化疗用于新诊断的费城染色体（Ph）阳性急性淋巴细胞白血病（ALL）患者。

在 2023 年 EHA 大会上提交的数据显示，该研究达到了主要终点，在诱导治疗结束时，与伊马替尼相比，普纳替尼在微小残留病 (MRD) 阴性完全缓解 (CR) 率方面取得了显着改善，这被定义为血液学 CR 至少 4 周且 MRD 阴性不超过BCR:ABL1 (MR4) 的 0.01%。普纳替尼方案 (n = 154) 的 MRD 阴性 CR 率为 34.4%，而伊马替尼方案为 16.7%（n = 78；相对风险，2.06；95% CI，1.19-3.56；P = .0021 ）。

无论 CR 评估如何，普纳替尼组中 41.6% 的患者在诱导结束时达到 MRD 阴性，而伊马替尼组中这一比例为 20.5%（相对风险，1.94；95% CI，1.19-3.17；P = .0017 ）。

该试验招募了新诊断为 Ph 阳性 ALL 或BCR:ABL1阳性 ALL 的成年患者，无慢性粒细胞白血病病史或当前诊断。患者以 2:1 的方式随机分配接受 30 mg 每天一次的普纳替尼治疗，剂量减少至 15 mg 每天一次，联合降低强度化疗，或接受 600 mg 每天一次的伊马替尼治疗，联合降低强度化疗。化疗包括诱导期间长春新碱和地塞米松 3 个周期，巩固期间甲氨蝶呤和阿糖胞苷 6 个周期，维持期间长春新碱和泼尼松 11 个周期。所有周期持续 28 天。维持治疗后，普纳替尼或伊马替尼继续作为单一药物。