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替普利森

治疗48周后,患者体内抗肌萎缩蛋白水平比治疗前平均高2.8倍,为正常人的0.44%。

其他名称 eteplirsen,Exondys51
剂型 注射液
规格 100MG/2ML,500MG/10ML
生产厂家 SAREPTA THERAPS INC
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【适应症】

本品是一种反义寡核苷酸,适用于治疗携带外显子51跳跃的DMD基因突变的杜氏肌营养不良症 (DMD) 患者


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